Bestimmungsrecht des pharmazeutischen Unternehmers nach § 130b Abs. 1c Satz 1 SGB V zum vertraulichen Erstattungsbetrag

Das Gesetz eröffnet damit den pharmazeutischen Unternehmern nach Abschluss einer Vereinbarung oder Festsetzung eines Erstattungsbetrages eine einseitig wählbare Option auf einen nicht-öffentlichen Erstattungsbetrag: Er bestimmt, dass der Erstattungsbetrag „vertraulich“ bleibt und nicht im öffentlichen Preis- und Produktverzeichnis gelistet wird mit unterschiedlichen daran anknüpfenden Rechtsfolgen (Meldepflicht an jede Krankenkasse und an die zentrale Stelle nach § 2 Satz 1 des Gesetzes über Rabatte für Arzneimittel sowie Nacherstattungen der Differenzbeträge). Voraussetzung dafür ist, dass der pharmazeutische Unternehmer Unterlagen vorlegt, die nachweisen, dass die gesetzlich vorgesehenen Bedingungen erfüllt werden.

Das Gesetz gibt den pharmazeutischen Unternehmern zwei zeitliche Vorgaben, die Nachweise vorzulegen, die dazu berechtigen, einen vertraulichen Erstattungsbetrag bestimmen zu können: fünf Tage nach Abschluss einer Erstattungsbetragsverhandlung oder Festsetzung eines Erstattungsbetrages (§130b Abs. 1c S. 1 SGB V) oder innerhalb von sechs Monaten nach erstmaligem Inverkehrbringen (§130b Abs. 1c S. 1 SGB V). Der pharmazeutische Unternehmer muss im Geltungsbereich des SGB V eine Arzneimittelforschungsabteilung des Unternehmens und zusätzlich relevante eigene Projekte und Kooperationen mit öffentlichen Einrichtungen nachweisen.

Wenn Sie von Ihrem Bestimmungsrecht nach §130b Abs. 1c SGB V Gebrauch machen wollen, verwenden Sie bitte zur Nachweisführung das Formular 1 „Nachweis für Forschungstätigkeit in Deutschland“. Der GKV-Spitzenverband befürwortet und akzeptiert auch die Einreichung des Formulars zur Nachweisführung bereits zu Beginn oder im Laufe eines Verhandlungsverfahren.

Zur eigentlichen Ausübung des Bestimmungsrechts verwenden Sie bitte zusätzlich das Formular 2 „Bestimmung eines Erstattungsbetrages als vertraulich“ unter Beachtung der gesetzlichen Frist von fünf Tagen nach Abschluss einer Vereinbarung oder Festsetzung eines Erstattungsbetrages.

Sollten Sie zu einem früheren Zeitpunkt den Nachweis für eine Forschungstätigkeit in Deutschland bereits geführt haben und es ist mehr Zeit als ein Jahr seit Feststellung des Vorliegens der Voraussetzungen für die Bestimmung eines vertraulichen Erstattungsbetrages seitens des GKV-Spitzenverbandes vergangen, können Sie bei unveränderter Aktualität der dort gemachten Angaben, unter Bezugnahme auf diese frühere Nachweisführung den Prozess der Prüfung der Voraussetzung des Bestimmungsrechts erneut anstoßen. Bitte verwenden Sie hierfür Formular 3 „Bestätigung der Aktualität der Nachweise für Forschungstätigkeit in Deutschland im Rahmen der Bestimmung eines vertraulichen Erstattungsbetrages gemäß § 130b Abs. 1c Satz 1 und 4 SGB V“. Dies kann im Rahmen der Wahl eines weiteren vertraulichen Erstattungsbetrags zu einem anderen von Ihnen vertriebenen Arzneimittels geschehen, aber auch für das gleiche Arzneimittel, sofern die Gültigkeit der Nachweise nach einem Jahr erloschen ist, in diesem Zeitraum aber die Bestimmung ausblieb, Sie aber weiter eine Bestimmung herbeiführen wollen.

Der GKV-Spitzenverband stellt innerhalb von sieben Tagen ab Vorlage der Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmens fest, ob die Voraussetzungen für die Vertraulichkeitsoption vorliegen und die Bestimmung erfolgen kann. Stellt der GKV-Spitzenverband fest, dass die Voraussetzungen nicht erfüllt sind, entscheidet die Schiedsstelle innerhalb von weiteren sieben Tagen. Diese Entscheidung tritt an die Stelle der Entscheidung des GKV-Spitzenverbandes.

Im Allgemeinen geht der GKV-Spitzenverband für die Umsetzung dieser Regelung bei „Tagen“ von Werktagen ausgenommen der Samstage aus. Als „Tag des Abschlusses einer Vereinbarung“ wird der Tag der letzten Unterschrift unter das Vertragsdokument zugrunde gelegt. Im Fall der Festsetzung der Inhalte der Erstattungsbetragsvereinbarung durch einen Schiedsspruch ist das Datum der Zustellung des schriftlich erlassenen Schiedsspruchs maßgeblich.

Die Einreichung der Formulare kann auf zwei Wegen erfolgen:

• Schriftlich: Das Formular wird elektronisch vollständig ausgefüllt, ausgedruckt, eigenhändig von der vertretungsberechtigten Person bzw. den vertretungsberechtigten Personen unterschrieben, vorab als Scan im PDF-Format per E-Mail und im Original an die Adresse GKV-Spitzenverband, Referat AMNOG-EBV, Reinhardtstraße 28, 10117 Berlin versandt. Wichtig: Die Frist aus § 130b Abs. 1c Satz 1 SGB V wird nur dann durch die elektronische Übersendung des Scans gewahrt, wenn das Original anschließend postalisch dem GKV-Spitzenverband zugeht.
• Elektronisch: Das Formular wird elektronisch vollständig ausgefüllt, mittels qualifizierter elektronischer Signatur von der vertretungsberechtigten Person bzw. den vertretungsberechtigten Personen unterschrieben und digital als PDF-Datei eingereicht. Bitte senden Sie die entsprechende PDF-Datei per E-Mail.

Bei Wahl der Option des vertraulichen Erstattungsbetrages wird dem pharmazeutischen Unternehmen eine pauschalierte Vergütung für das Auskunftsverfahren gemäß §130b Abs. 4b SGB V in Rechnung gestellt. Im Falle einer Bestimmung nach §130b Abs. 1c SGB V haben verschiedene Akteure einen Auskunftsanspruch über den Erstattungsbetrag und dem gemäß § 78 Abs. 3a Satz 5 AMG auszugleichenden Betrages gegenüber dem GKV-Spitzenverband. Dazu gehören nach § 130b Abs. 4b SGB V Krankenhäuser, deren Aufsichtsbehörden, das Institut für das Entgeltsystem im Krankenhaus (InEK), Arzneimittelimporteure, jede juristische Person, die den Erwerb des Arzneimittels gegenüber dem GKV-Spitzenverband nachweist, sowie Generikahersteller, die einen gestellten Antrag auf Zulassung eines Generikums unter Bezugnahme auf die Unterlagen dieses Arzneimittels als Referenzarzneimittel gegenüber dem GKV-Spitzenverband nachweisen.

In §130b Abs. 4b S. 3 SGB V ist geregelt, dass der dem GKV-Spitzenverband aufgrund der Erfüllung des Auskunftsanspruchs entstehende Aufwand durch den pharmazeutischen Unternehmer, über dessen Arzneimittel Auskunft gegeben wird, zu erstatten ist. Der GKV-Spitzenverband legt hierfür eine für alle pharmazeutischen Unternehmer einheitliche pauschalierte Vergütung je Auskunftsfall fest.

Näheres zur Höhe der Pauschale sowie dem Zeitpunkt und Verfahren der Geltendmachung veröffentlichen wir zeitnah an dieser Stelle.

Die Regelung erfasst Wirkstoffe, für die infolge der Nutzenbewertung aufgrund des erstmaligen Inverkehrbringens erstmalig eine Erstattungsbetragsvereinbarung nach Inkrafttreten der gesetzlichen Regelung zum 1. Januar 2025 im Zeitraum bis zum 30. Juni 2028 zustande kommt. Das Bestimmungsrecht kann für diese Arzneimittel nach Zustandekommen jeder Erstattungsbetragsvereinbarung ausgeübt werden, sofern die weiteren gesetzlichen Voraussetzungen zur Forschungstätigkeit erfüllt sind. Bestimmungsberechtigt ist der pharmazeutische Unternehmer, der Vertragspartner der Erstattungsbetragsvereinbarung ist.

Abteilung: Eine Abteilung ist ein organisatorisch abgrenzbarer Teil des Unternehmens, welcher eine personelle Einheit aufweist, dem eigene Betriebsmittel zur Verfügung stehen und der eigene Betriebszwecke verfolgt. Als organisatorisch abgrenzbarer Teil kommt jede Organisationseinheit in Betracht, die über eigenes Personal verfügt und Arzneimittelforschung in Deutschland organisiert.

Abteilung des Unternehmens: Es muss eine Arzneimittelforschungsabteilung „des Unternehmens“ sein. Dies kann eine Abteilung des pharmazeutischen Unternehmers sein, mit dem die Erstattungsbetragsverhandlungen durchgeführt werden. Die Arzneimittelforschungsabteilung muss jedoch kein eigener Betriebsteil des bestimmungsberechtigten pharmazeutischen Unternehmers sein (siehe Stichwort: Konzern).

Konzern: Bei Unternehmen in Konzernform ist es ausreichend, dass eine entsprechende Arzneimittelforschungsabteilung bei einer anderen Konzerngesellschaft innerhalb des Konzernverbunds besteht.

Entwicklungskooperation: Gab es eine Entwicklungskooperation, kann auf das Unternehmen abgestellt werden, welches das Arzneimittel entwickelt hat. Typischerweise gilt das Unternehmen als „Arzneimittelentwickler“, das die klinischen Prüfungen als Sponsor verantwortet hat. Es kann aber auch auf den Zulassungsinhaber abgestellt werden.

Lizenz: Wird das bewertete Arzneimittel von dem pharmazeutischen Unternehmer als Lizenznehmer oder vergleichbarer Vertriebspartner vertrieben, ist es ausreichend, dass die Arzneimittelforschungsabteilung beim Lizenzgeber bzw. beim Vertriebspartnerunternehmen besteht.

Asset Deal: In Fällen des Kaufs eines Arzneimittels im Wege eines sog. asset deals kann auch der Verkäufer als das maßgebliche Unternehmen im Sinne des § 130b Abs. 3 Satz 12 SGB V herangezogen werden.

In zeitlicher Hinsicht muss die Arzneimittelforschungsabteilung bei Ausübung des Bestimmungsrechts tatsächlich bestehen und aktiv Arzneimittelforschung betreiben.

Die Arzneimittelforschungsabteilung muss im Geltungsbereich des SGB V, also auf deutschem Staatsgebiet tätig sein. Ist sie in Deutschland ansässig, bedarf es keiner weitergehenden Nachweise. Ist sie in einem anderen EU-Mitgliedstaat oder einem Staat des EWR oder der Schweiz ansässig, ist nachzuweisen, dass sich ihre Tätigkeit auf Deutschland erstreckt.

Die Tätigkeit der Forschungsabteilung muss durch ihren organisatorischen Aufbau eine gewisse Dauerhaftigkeit aufweisen, also nicht nur vorübergehend oder in Einzelfällen in Deutschland durchgeführt werden. Dazu ist es erforderlich, dass es mindestens eine angestellte Person gibt, die als Teil ihrer Stellenbeschreibung die Arzneimittelforschung in Deutschland verantwortet.

Unter Arzneimittelforschung wird die planmäßige, nach wissenschaftlichen Methoden durchgeführte Gewinnung neuer Erkenntnisse über Arzneimittel verstanden. Ausschlaggebend ist weiterhin, ob „die erhobenen Daten besonders gut auf den deutschen Versorgungskontext übertragen werden können“ (MFG, BT-Drs. 20/12149, Seite 93). Arzneimittelforschung der klinischen Phase entspricht dem Begriff im Sinne dieses Erfordernisses, aber auch präklinische Forschung an konkreten Arzneimittelkandidaten wird anerkannt. Bei Phase-IV-Studien ist die Fragestellung der Studie maßgeblich. Von der Zulassungsbehörde beauflagte Studien zur Gewinnung von Erkenntnissen zur Sicherheit oder Wirksamkeit (PAES/PASS) sind ausreichend. Die Sammlung von Erkenntnissen über Arzneimittel, die primär anderen Zwecken dient, genügt dazu nicht; beispielsweise reichen Pharmakovigilanz-Aktivitäten oder gesundheitsökonomisch ausgerichtete Studien nicht aus.

Neben einer Arzneimittelforschungsabteilung im Geltungsbereich des SGB V muss der bestimmungsberechtigte Unternehmer auch relevante eigene Projekte oder Kooperationen mit öffentlichen Einrichtungen in präklinischer oder klinischer Arzneimittelforschung durchführen:

Arzneimittelforschung in eigenen Projekten oder Kooperationen

Zu Arzneimittelforschung bezogen auf Projekte und Kooperationen gilt das vorstehend Gesagte zu „Arzneimittelforschung“ entsprechend. Zur Definition der Begriffe der präklinischen und klinischen Forschung ist auf die Begriffsverwendungen im Sinne der Richtlinie 2001/83/EG und insbesondere die Inhalte der Module 4 und 5 gem. Anhang I der Richtlinie 2001/83/EG (Common Technical Document) abzustellen.

Eigene Projekte

Entscheidend dafür, ob ein „eigenes“ Projekt vorliegt, ist die sog. „Sponsor“-Stellung im Sinne des § 4 Absatz 24 AMG. Unschädlich ist es, wenn das gesponserte Projekt mit weiteren Partnern, beispielsweise auch einer Auftragsforschungseinrichtung (Contract oder auch Clinical Research Organization (CRO)) durchgeführt wird. Als eigene Projekte werden auch Arzneimittelforschungsvorhaben anerkannt, die der pharmazeutische Unternehmer oder ein im Konzern verbundenes Unternehmen oder ein Lizenzgeber bzw. sonstiger Vertriebspartner in Deutschland betreibt.

Kooperationen

Unter Kooperationen wird die Zusammenarbeit mit mindestens einem Partner verstanden, in der Regel durch (Co-) Finanzierung des Vorhabens und Mitwirkung an der Gestaltung der Forschungsfragestellung. Geeignete Partner können nur öffentliche Einrichtungen sein.

Öffentliche Einrichtungen

Öffentliche Einrichtungen im Sinne des § 130b Abs. 1c Satz 1 SGB V sind Forschungseinrichtungen, die nicht ausschließlich oder überwiegend privatnützige Forschungszwecke verfolgen. Auf die Rechtsnatur des Rechtsträgers kommt es nicht an. Die Regelung des § 68 Nr. 9 AO für Wissenschafts- und Forschungseinrichtungen als Zweckbetriebe dient insoweit als Auslegungshilfe. Beispiele für öffentliche Forschungseinrichtungen sind staatliche und staatlich anerkannte Universitäten, Universitätskliniken, die Institute der Max-Planck-Gesellschaft, der Fraunhofer-Gesellschaft, die Großforschungseinrichtungen, die Forschungseinrichtungen der Leibniz-Gemeinschaft und die Einrichtungen der Ressortforschung.

Zeitlicher Bezugspunkt für Projekte und Kooperationen

Ein Projekt oder eine Kooperation wird nur anerkannt, solange diese bei Ausübung des Bestimmungsrechts betrieben werden. Es muss sich zum Zeitpunkt der Ausübung des Bestimmungsrechts um laufende Projekte oder Kooperationen handeln; d.h. sowohl die Projekte wie die Kooperationen müssen zu diesem Zeitpunkt bereits begonnen worden sein und dürfen noch nicht beendet sein. Bereits abgeschlossene Forschungsvorhaben genügen nicht. Beispielsweise können die präklinischen und klinischen Forschungsvorhaben, die zur Zulassung des bewerteten Arzneimittels geführt haben, jedenfalls dann nicht zur Erbringung der Nachweise nach § 130b Abs. 1c Satz 1 SGB V herangezogen werden, wenn sie zum Zeitpunkt der Vorlage der Nachweise bereits abgeschlossen sind.

Notwendige Anzahl an Projekten oder Kooperationen

Es genügt, wenn der Unternehmer mindestens ein Projekt oder eine Kooperation nachweisen kann.

Im Geltungsbereich des SGB V

Die Kooperation mit öffentlichen Einrichtungen in Deutschland zur präklinischen oder klinischen Arzneimittelforschung oder das Projekt müssen mit Bezug zum Geltungsbereich des SGB V, also deutschem Staatsgebiet durchgeführt werden. Dafür ist auf den Prüfplan bzw. Studienplan abzustellen. Es genügt, wenn deutsche Patientinnen und Patienten in einem ausländischen Studienzentrum innerhalb der EU eingeschlossen werden.