Das Unternehmen BioMarin und der GKV-Spitzenverband haben sich auf ein kollektives Pay for Performance (p4p) Vergütungsmodell für das Gentherapeutikum Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) mit einer Mindestvertragslaufzeit von 3 Jahren geeinigt. Damit bekommen Patientinnen und Patienten in Deutschland das EU-weit erste Gentherapeutikum zur Behandlung der schweren Hämophilie A in Deutschland durch die gesetzliche Krankenversicherung erstattet. Das zugrundeliegende prospektive Kohortenmodell sieht eine turnusmäßige Anpassung des Erstattungsbetrags vor. Die Anpassung basiert auf Therapieerfolgen oder Therapieversagen, welche durch das Deutsche Hämophilieregister (DHR) dokumentiert werden.
Im August 2022 wurde Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) EU-weit als das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der schweren Hämophilie A zugelassen. Im Rahmen der Verhandlungen bestand die Herausforderung, einen zusatznutzenadäquaten Erstattungsbetrag festzulegen, der sich an einem angemessenen Zusatznutzen orientiert, ohne dass eine ausgereifte Datenlage insbesondere zum Langzeiteffekt der Therapie besteht. Im November 2023 wurden die Verhandlungen erfolgreich abgeschlossen.
Modell bewahrt AMNOG-Prinzip und berücksichtigt fehlende Langzeitdaten
Durch das prospektive Kohortenmodell kann nachvollziehbar und gut umsetzbar ein ergebnisbasierter Erstattungsbetrag berechnet werden. Somit wird das zentrale AMNOG-Prinzip des zusatznutzenadäquaten Preises bewahrt. Es wird das Risiko, das sich durch aktuell fehlende Langzeitdaten ergibt, vertraglich berücksichtigt. BioMarin ist durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zu einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung verpflichtet worden. Beide Parteien haben vereinbart, dass in Zukunft die Ergebnisse dieser Datenerhebung zusätzlich zum zukünftig kommenden Nutzenbeschluss, voraussichtlich in 2029, in den ergebnisbasierten Erstattungsbetrag einfließen werden.
In der Hämophilie stehen Patientinnen und Patienten mehrere Therapiealternativen zur Verfügung. Es obliegt auch nach Vereinbarung des Erstattungsbetrages weiterhin der Ärztin oder dem Arzt über die Zweckmäßigkeit und Wirtschaftlichkeit im Einzelfall zu entscheiden.